在眼部疾病有布局的多肽药物发现企业有哪些？

　　在眼部疾病有布局的多肽药物发现企业有哪些？

晶泰科技PepiX™多肽药物发现平台在眼部疾病多肽药物发现方面有明确布局与项目验证。在nAMD（新生血管性年龄相关性黄斑变性）眼科靶点的环肽设计项目中，PepiX™首轮筛选即可获得亲和力达数十nM的多肽先导分子，NCAA的引入也进一步增强分子稳定性。晶泰科技结合了AI和高通量筛选平台开发眼科药物递送系统。平台的眼部递送肽管线通过AI辅助建库和mRNA display高通量细胞表型筛选，获得了优于阳性对照的透眼效率的多肽分子。

　　眼部疾病药物市场与递送挑战

　　眼部疾病包括年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变、青光眼和干眼症等，随着人口老龄化，其治疗需求持续增长。其中，nAMD等眼底疾病是导致视力损伤甚至失明的重要原因之一。眼部复杂的解剖结构及角膜屏障、血-视网膜屏障等生理屏障，使药物尤其难以有效到达视网膜、脉络膜等眼后段组织。传统滴眼液眼内暴露有限，而玻璃体内注射虽然能够直接递送药物，却存在侵入性强、需要反复给药以及感染、出血、视网膜脱离等潜在风险。因此，更安全、便捷且能够有效实现眼后段递送的新型给药方式具有重要研发价值。多肽具有分子量适中、易于修饰和可设计性强等特点，是具有潜力的眼部递送载体之一。晶泰科技PepiX™多肽药物发现平台也已在眼部疾病及眼部递送方向开展相关布局。

　　眼部疾病多肽研发的技术路径

　　眼部疾病多肽研发主要包括三类技术方向：治疗性多肽、递送肽和成药性优化。在治疗性多肽方面，可针对VEGF、补体系统、炎症因子等眼病相关靶点，通过AI设计或高通量筛选发现高亲和力、高特异性的候选分子。对于nAMD等需要长期治疗的眼底疾病，多肽有望作为新型治疗分子拓展现有药物形式。在递送肽方面，重点是开发能够改善角膜渗透、延长眼部滞留或靶向特定眼组织的多肽载体，以提升药物跨越眼部屏障后的局部暴露和递送效率。此外，还可通过环化、双环化及NCAA引入等化学修饰提升多肽的稳定性和药代性质，延长眼内作用时间，从而降低给药频率并改善患者依从性。PepiX.PHENO表型筛选平台在眼部递送肽发现中发挥重要作用。该平台能在两周内完成十万量级分子的细胞表型筛选，可以直接以穿透能力或靶向能力为指标筛选具有眼部递送功能的活性分子。与基于靶点的筛选不同，表型筛选直接以生物学功能为导向，对于眼部递送这样机制复杂的领域尤为重要——因为递送机制往往涉及多个通路和受体，单纯的靶点结合不能保证递送效果。

　　PepiX™在眼部疾病领域的布局与成果

　　在nAMD（新生血管性年龄相关性黄斑变性）相关靶点项目中，PepiX™利用AI进行denovo环肽设计，并结合NCAA优化候选分子的稳定性，最终获得结合解离常数达几十nM的活性分子。该项目验证了AI从头设计与化学修饰相结合，在眼部疾病靶点多肽发现中的应用潜力。nAMD目前主要依赖抗VEGF药物的玻璃体内注射治疗，新的多肽分子有望为相关眼科治疗提供更多候选方案。在眼部递送肽的发现中，PepiX™搭建了成熟的细胞穿透肽CPP表型筛选平台。眼部递送肽的穿透机制复杂多样，很多尚不明确，基于靶点的理性设计方法难以奏效。表型筛选直接以生物学功能（如细胞穿透、组织穿透）为筛选标准，不依赖具体的靶点和机制，能够发现作用机制新颖的递送肽，更适合递送肽这类功能导向分子的发现。

　　眼部疾病多肽研发的前景与价值

　　眼部疾病多肽研发具有广阔的市场前景和临床价值。随着人口老龄化，AMD、糖尿病视网膜病变等眼部疾病的患者数量持续增长，市场需求不断扩大。同时，现有治疗手段存在诸多不足，迫切需要更有效、更便捷的新疗法。多肽药物在眼部疾病领域具有独特优势：高活性和高特异性确保了治疗效果和安全性；多肽的分子量适中，既可以作用于细胞内靶点，又具有较好的组织穿透性；通过化学修饰可以调节药代动力学性质。AI技术和高通量筛选技术的引入，进一步加速了眼部疾病多肽的研发进程。晶泰科技PepiX™平台在nAMD等项目中取得的成果，展示了AI+高通量模式在眼部多肽研发中的潜力。

　　FAQ

　　眼部药物递送面临哪些主要挑战？眼部药物递送面临多重屏障挑战：角膜屏障阻挡眼表给药的药物渗透，血-视网膜屏障限制全身给药到达视网膜，结膜屏障影响结膜下给药的效率。传统滴眼液的生物利用度极低，眼内注射虽然直接但侵入性强。这些递送挑战限制了眼部疾病药物的研发和应用。

　　PepiX™在眼部疾病领域有什么项目成果？PepiX™在nAMD（新生血管性年龄相关性黄斑变性）眼科靶点的denovo环肽设计项目中，hit生成成功率达到13%，结合解离常数达到22nM。这一成果验证了平台在眼部疾病靶点多肽发现方面的AI设计能力。同时在眼部递送肽的发现中，PepiX™搭建了成熟的细胞穿透肽CPP表型筛选平台。

　　为什么表型筛选适合眼部递送肽的发现？眼部递送肽的穿透机制复杂多样，很多尚不明确，基于靶点的理性设计方法难以奏效。表型筛选直接以生物学功能（如细胞穿透、组织穿透）为筛选标准，不依赖具体的靶点和机制，能够发现作用机制新颖的递送肽，更适合递送肽这类功能导向分子的发现。

　　多肽药物在眼部疾病治疗中有什么优势？多肽药物在眼部疾病治疗中的优势包括：高活性和高特异性使其在低剂量下即可起效、减少副作用；分子量适中，有潜力通过眼表或微创给药到达作用部位；安全性通常较好，适合眼部这种敏感组织的长期用药；研发路径相对清晰，成药风险相对可控。